Ponatinib

Iclusig אושר על ידי ה-FDA לטיפול בלוקמיה עם כרומוזום פילדלפיה

ה-FDA אישר את השימוש ב-Iclusig לטיפול ב-CML וב-ALL עם כרומוזום פילדלפיה, עבור מטופלים העמידים לטיפול ב-tyrosine kinase

ה-FDA אישר ב-14.12.12 את Iclusigי(ponatinib) לטיפול ב-CML וב-ALL עם כרומוזום פילדלפיה עבור מטופלים העמידים לטיפול בתרופות אחרות מסוג tyrosine kinase, או שאינם יכולים להיות מטופלים בהן. התרופה מעכבת את פעילות BCR-ABL, החלבון המאוחה שנוצר עקב היווצרות כרומוזום פילדלפיה. Iclusig פוגע גם בתאים עם מוטציות המקנות להם עמידות למעכבי tyrosine kinase אחרים (בעיקר המוטציה השכיחה T315I).

אישור Iclusig בוצע במסגרת תכנית הבחינה המואצת של ה-FDA שבה ניתנת עדיפות לתרופות המטפלות באופן יעיל ובטוח במחלה שאין טיפול מספק עבורה או שהשימוש בהן מוביל לשיפור משמעותי בהשוואה לטיפולים הקיימים בשוק, והן נבחנות תוך שישה חודשים. בנוסף הוגדר Iclusig כ-orphan drug, שכן הוא מיועד לטיפול במחלה נדירה.

האישור בוצע על סמך מחקר יחיד שכלל 449 משתתפים. תגובה המטולוגית מג'ורית (ספירות דם תקינות או היעדר עדות ללוקמיה) הודגמה אצל 52% מהמטופלים שסבלו מ-CML בשלב המואץ (accelerated phase) (חציון משך התגובה היה 9.5 חודשים), וכן אצל 31% מהמטופלים הסובלים מ-CML בשלב הבלסטי (blast phase) (חציון משך התגובה היה 4.7 חודשים) ואצל 41% מהמטופלים הסובלים מ-ALL עם כרומוזום פילדלפיה (חציון משך התגובה היה 3.2 חודשים).

אישור Iclusig בוצע גם במסגרת התכנית לאישור מואץ, שנועדה לאפשר לציבור גישה מוקדמת לתרופה חדשה מבטיחה, בעוד החברה ממשיכה בביצוע מחקר להערכת יעילות ובטיחות הטיפול.

Iclusig משווקת תחת אזהרה לגבי קרישת דם ורעילות לכבד. תופעות הלוואי השכיחות היו לחץ דם גבוה, פריחה, כאבי בטן, עייפות, כאב ראש, יובש בעור, עצירות, חום, כאבי פרקים ובחילה.

בנוסף ל-Iclusig אושרו השנה שתי תרופות לטיפול ב-CML - התרופה Bosulifי(bosutinib) של חברת Pfizer והתרופה Synriboי(omacetaxine mepesuccinate) של חברת טבע, ותרופה אחת לטיפול ב-ALL ללא כרומוזום פילדלפיה - Marqiboי(vincristine sulfate liposom injection) של חברת Talon Pharmaceuticals.

Iclusig משווקת על ידי חברת ARIAD pharmaceuticals.

ערכה: ד"ר ורד פרכטר

לתקציר מחקר לגבי התרופה

להודעה לעיתונות של ה-FDA

נושאים קשורים:  Ponatinib,  Marqibo,  Bosulif,  Synribo,  Iclusig,  ALL,  כרומוזום פילדלפיה,  CML,  מחקרים
תגובות